Questo studio si propone di valutare l'impatto economico e la riduzione della spesa sanitaria conseguenti all'introduzione di Treprostinil equivalente presso la nostra azienda ospedaliera.

Treprostinil, analogo sintetico della prostaciclina, è impiegato nel trattamento dell'ipertensione arteriosa polmonare (PAH), patologia rara e a carattere progressivo. Nonostante la sua comprovata efficacia terapeutica, il farmaco branded, a causa del suo elevato costo, ha sempre avuto un impatto significativo sui bilanci ospedalieri. L'introduzione del farmaco equivalente ha quindi offerto un'importante opportunità per contenere i costi, mantenendo inalterata l'efficacia e la sicurezza del trattamento.

È stata condotta un’analisi retrospettiva estrapolando da database aziendali i dati sui consumi e sui costi di Treprostinil, rendicontati all’interno del flusso FarmED, in relazione al numero di erogazioni per pazienti in trattamento nel periodo 2022-2024. Le segnalazioni relative alle eventuali reazioni avverse sono state analizzate consultando la banca dati del Gruppo Farmacovigilanza della Regione Lazio.

Nel 2022, si registrano 24 pazienti in terapia (71% donne), con 307 unità erogate (7,2% da 2,5 mg/mL, 16,3% da 5 mg/mL, 76,5% da 10 mg/mL) e una spesa complessiva di 6.390.690,23 €. In seguito all'introduzione dell'equivalente (aprile 2023), 19 pazienti hanno effettuato lo switch, 4 hanno sospeso la terapia e 3 pazienti naive sono stati inclusi per un totale di 569 unità dispensate, 455 di equivalente e 114 di branded, e un importo rispettivamente di 2.525.962,78 € e 2.186.840,93 €. Nel primo semestre del 2024, la spesa complessiva è pari a 2.712.159,77 €, per un totale di 323 unità dispensate, di cui il 97,5% relative al farmaco equivalente.

L'introduzione di Treprostinil equivalente ha comportato una significativa riduzione della spesa (26,3%) dal 2022 al 2023, a fronte dell’incremento del numero di unità dispensate. Difatti, analizzando costi e consumi del 2023, si può osservare che, il farmaco branded, pur rappresentando solo il 20% delle unità totali, ha inciso per il 46,4% sulla spesa complessiva. Attualmente, 22 pazienti sono in terapia con Treprostinil, con un solo paziente in trattamento con il farmaco branded (costo annuo: 261.107,04 €) a causa di un evento avverso. In conclusione, l'analisi effettuata conferma che l'impiego di farmaci equivalenti rappresenta una strategia efficace per ridurre la spesa sanitaria, soprattutto per malattie rare ad alto impatto economico.