L’obiettivo del presente abstract è la valutazione dell’efficacia del trattamento con Tafamidis, attraverso esami utilizzati per la misurazione della qualità della vita dei pazienti in trattamento.

Tafamidis è un farmaco orale indicato per il trattamento dell’amiloidosi cardiaca da transtiretina (TTR) wild type o ereditaria. L’inibizione della dissociazione dei tetrameri di transtiretina costituisce il razionale di impiego del farmaco. Il successo del trattamento viene monitorato e valutato mediante ecocardiogramma, risonanza magnetica cardiaca (RM) e scintigrafia ossea, inoltre, devono essere monitorati periodicamente parametri come la qualità della vita misurata dal questionario sulla cardiomiopatia di Kansas City (KCCQ) e dal test del cammino di sei minuti (6MWT).

Sono state esaminate le schede di monitoraggio AIFA e sono stati inclusi nell’analisi i pazienti in trattamento che hanno effettuato almeno una rivalutazione del trattamento, obbligatoria ogni 6 mesi. Di ogni paziente sono stati presi in considerazione il punteggio ottenuto al KCCQ e al 6MWT all’inizio della terapia (T0) e all’ultima rivalutazione (TF). Sono stati quindi raccolti i dati in tabella e per ogni paziente e score è stato calcolato il delta percentuale.

Sono stati inclusi nell’analisi 17 pazienti in trattamento presso la ASL 02 Abruzzo. Dal grafico sottostante si può notare la variazione del Kansas City score il cui delta percentuale di 13 rilevazioni su 17 sono è inferiore al 25% rispetto al valore di riferimento, 3 sono compresi tra il 25% ed il 50% mentre solo 1 valore è fuori scala (200%), pertanto la media delle rilevazioni rileva un incremento percentuale del 25,34%. Analizzando i dati del test del cammino di sei minuti (6MWT) il delta percentuale di 14 rilevazioni su 17 è inferiore al 25% rispetto al valore di riferimento, 3 sono compresi tra il 25% e 50% e la media delle rilevazioni rileva un incremento percentuale del 11,59%.

La valutazione dell’outcome proveniente dai predetti score ha principalmente il compito di andare a valutare, in maniera immediata, alcuni parametri tra cui: il monitoraggio dei progressi dei pazienti, l’efficacia del trattamento, la qualità di vita dei pazienti e la correlazione dei dati ottenuti con esiti clinici. Come si può notare dall’analisi effettuata, gli incrementi percentuali medi (25,34%) e (11,59%) dei rispettivi score rilevati sono degni di nota. In conclusione, dai dati ottenuti si può notare come Vyndaqel migliori la qualità di vita dei pazienti non solo rallentando la progressione della malattia, ma anche migliorandone la sintomatologia.