Verifica dell’incidenza delle prescrizioni off-label dei farmaci di classe ATC N nei pazienti con patologia neurologica, sottoposti ad una ricognizione farmacologica da parte del farmacista clinico.

L’utilizzo dei farmaci off-label in ambito pediatrico rappresenta spesso l’unica opzione disponibile per migliorare la condizione clinica. In setting iperspecialistici e con un’elevata incidenza di polifarmacoterapia, quale, ad esempio, l’ambito neurologico, è necessario porre una ancor maggiore attenzione al carico farmacologico, a tutela dell’appropriatezza terapeutica. Il Progetto MIND pone attenzione sul tema dei farmaci off-label nelle terapie dei pazienti ricoverati presso un’Unità di Neurologia e Neurofisiologia Pediatrica, valutandone la tipologia e il grado di evidenze a supporto.

Studio osservazionale retrospettivo condotto in un setting neurologico pediatrico. Per ciascun paziente sottoposto a ricognizione farmacologica da parte del farmacista clinico, tra giungo e dicembre 2023, si è valutata l’appropriatezza delle prescrizioni secondo un grading per verificare l’eventuale utilizzo off-label e le evidenze scientifiche a supporto: in primis, rispondenza a RCP e Legge 648/96; seguita dalla verifica della corrispondenza alle linee guida delle società scientifiche di riferimento e, infine, dal check dell’utilizzo in pratica mediante un Clinical Decision Support Software (CDSS). I dati sono stati raccolti foglio di calcolo elettronico e analizzati con R.

109 pazienti, pari all’87% dei pazienti transitati nel periodo dello studio, sono stati inclusi, per un totale di 168 prescrizioni di farmaci neurologici. Di queste, 71 erano off-label (42.3%). Nello specifico, 11 (15.5%) sono risultate off-label per indicazione (di cui 9 confermate da linee guida e/o CDSS), 10 (14.1%) per età (di cui 7 da linee guida e/o CDSS), 48 (67.7%) per posologia (di cui 35 confermate da linee guida e/o CDSS) e 39 (54.9%) per manipolazione (di cui 21 confermate da linee guida e/o CDSS). Inoltre, si è evinto che dei 71 principi attivi risultati off-label, il 58.2% di essi ha presentato 1 parametro off-label, il 31.3% 2 parametri off-label, il 9.0% 3 parametri off-label e l’1.5% 4 parametri off-label.

La prevalenza dei farmaci off-label in ambito neurologico pediatrico è risultata essere elevata ma in linea con la letteratura scientifica. L’attività di mappatura e grading da parte del farmacista si è rivelata utile in primis per un confronto multidisciplinare coi clinici, dal quale sono emerse le potenziali candidature di alcuni di questi usi all’inserimento negli elenchi ai sensi della Legge 648/96. La ricognizione farmacologica condotta dal farmacista clinico, inoltre, ha permesso di raccogliere informazioni di appropriatezza importanti, evidenziando un’incidenza di usi off-label di molto superiore a quanto autodichiarato dagli specialisti. Ulteriori indagini saranno necessarie per valutarne efficacia e sicurezza real-world.